Liệu pháp ung thư đột phá mở ra hy vọng cho bệnh nhân lupus
19/06/25
 |
| Jennifer Le, người được điều trị bằng liệu pháp tế bào CAR-T để điều trị bệnh lupus nặng vào cuối năm 2024, hiện không còn triệu chứng nữa. Ảnh: Joe Buglewicz |
Một phương pháp điều trị mới đến từ ung thư đang thay đổi cục diện
Tháng trước tại một phòng khám ở Boston, bác sĩ của Jennifer Le kiểm tra hàng loạt triệu chứng từ đầu đến chân: sương mù não, đau đầu, rụng tóc, phát ban, đau khớp… Những câu hỏi này là một phần quen thuộc trong quá trình điều trị lupus – căn bệnh mà cô được chẩn đoán từ năm 2016, ngay sau khi kết hôn.
Trong nhiều năm, Jennifer đã thử mọi phương pháp điều trị tiêu chuẩn nhằm ổn định triệu chứng và hy vọng có thể mang thai. Tuy nhiên, việc mang thai là bất khả thi khi cô đang dùng các loại thuốc ức chế miễn dịch để giảm viêm – nguyên nhân gây viêm khớp và thiếu máu. Việc mang thai với lupus chưa kiểm soát còn nguy hiểm đến tính mạng.
Vào mùa thu năm ngoái, Jennifer gần như đã cạn kiệt lựa chọn điều trị. Đó là lúc bác sĩ Meghan Sise – bác sĩ điều trị chính kiêm nhà nghiên cứu lâm sàng – đề nghị Jennifer tham gia thử nghiệm một liệu pháp mới được lấy từ ngành ung thư học.
“Cứ thử xem,” Jennifer nói, “Tôi chẳng còn gì để mất.”
Liệu pháp đó mang tên CAR T-cell – một dạng “thuốc sống” giúp điều chỉnh tế bào miễn dịch của chính người bệnh để tiêu diệt các tế bào hoạt động sai lệch. CAR T đã chứng minh hiệu quả cao trong điều trị các loại ung thư máu và giờ đây đang mở ra hướng đi tiềm năng với lupus – căn bệnh tự miễn gây tổn thương toàn thân, vốn chỉ có thể kiểm soát chứ chưa từng có thuốc chữa.
“Liệu pháp này là bước tiến hứa hẹn nhất, có thể lần đầu tiên đưa ra khả năng chữa khỏi,” bác sĩ Lisa Sammaritano, chuyên gia thấp khớp tại Bệnh viện Đặc biệt – Weill Cornell Medicine, cho biết. Tuy nhiên, bà cũng nhấn mạnh: “Liệu đây có thực sự là thuốc chữa hay không thì cần thêm thời gian để kiểm chứng. Các thử nghiệm lâm sàng mới chỉ ở giai đoạn đầu và chi phí điều trị hiện còn rất cao.”
Lupus: Căn bệnh tàn phá thầm lặng trong suốt nhiều năm
Lupus – tên đầy đủ là lupus ban đỏ hệ thống – là một rối loạn tự miễn khiến cơ thể tạo ra kháng thể chống lại chính ADN và các thành phần tế bào của mình. Tên gọi “lupus” (có nghĩa là “sói” trong tiếng Latinh) bắt nguồn từ những tổn thương da từng được cho là giống vết cắn của sói.
Căn bệnh này gây đau khớp, phát ban, mệt mỏi kéo dài và có thể dẫn đến viêm nhiều cơ quan nội tạng. Phần lớn bệnh nhân là nữ giới, độ tuổi phổ biến từ 15 đến 44. Với hơn 3 triệu người mắc trên toàn thế giới, lupus thường ập đến khi phụ nữ đang ở giai đoạn phát triển sự nghiệp hoặc chăm sóc gia đình.
Jennifer Le thuộc nhóm 50% bệnh nhân lupus bị biến chứng viêm thận – còn gọi là lupus nephritis. Trong số này, từ 10–30% có nguy cơ phải chạy thận hoặc ghép thận. “Cô ấy thường phải nhập viện cấp cứu vài tháng một lần,” bác sĩ Sise chia sẻ. “Phát ban, sưng khớp, đau đớn và kiệt sức hoàn toàn.”
Phác đồ điều trị thông thường là steroid kết hợp thuốc ức chế miễn dịch. Tuy hiệu quả giảm viêm nhanh, nhưng steroid kéo theo hàng loạt hệ lụy: bệnh tim, loãng xương, phù mặt… Trong khi đó, các thuốc thế hệ mới tuy ít độc hại hơn nhưng không phải ai cũng đáp ứng tốt, và thời gian điều trị có thể kéo dài hàng chục năm.
CAR T-cell: Liệu pháp “kẻ săn mồi” từ ung thư mang lại tự do mới
CAR T-cell là phương pháp điều trị lấy chính tế bào T của bệnh nhân – loại bạch cầu có chức năng miễn dịch – rồi chỉnh sửa gen để các tế bào này có thể tiêu diệt tế bào B “lỗi”. Sau đó, các tế bào được truyền trở lại cơ thể, nơi chúng nhân lên và tiêu diệt tế bào B – thủ phạm sản sinh kháng thể tự tấn công cơ thể trong bệnh lupus.
Giáo sư Georg Schett, chuyên gia thấp khớp và miễn dịch học tại Đại học Erlangen (Đức), là người tiên phong áp dụng CAR T vào điều trị lupus. Điều khiến ông hào hứng nhất là khả năng chỉ cần truyền một lần, người bệnh có thể thoát khỏi lupus suốt đời – đặc biệt là phụ nữ trẻ đang bị bệnh chi phối mọi mặt cuộc sống.
Một trong những bệnh nhân đầu tiên là Janina Paech, sinh viên y khoa ở Cologne, Đức. Janina được chẩn đoán lupus năm 16 tuổi, và dù vào được giai đoạn ổn định nhờ thuốc, cô vẫn phải đối mặt với tác dụng phụ nặng nề: mặt tròn phì, đau nhức, rụng tóc và da mỏng đến mức chỉ cần chạm nhẹ cũng đau.
Khi bệnh tái phát nghiêm trọng trong thời gian học y, Janina bị suy thận. Gia đình đã liên hệ với giáo sư Schett, và vào năm 2021, cô được truyền CAR T-cell. Kết quả đến sau vài ngày: triệu chứng biến mất hoàn toàn. Từ đó đến nay, bệnh không tái phát.
Trên toàn cầu, hàng chục bệnh nhân đã được điều trị bằng liệu pháp này, dù nó chưa được Cục Quản lý Dược phẩm và Thực phẩm Mỹ cấp phép cho lupus. Một số rủi ro được ghi nhận là phản ứng viêm toàn thân hoặc biến chứng thần kinh, nhưng đa số đều có tiến triển tích cực.
Carl June – giáo sư miễn dịch tại Đại học Pennsylvania và là người tiên phong trong liệu pháp CAR T – cho rằng đây là một bước tiến tất yếu. Dù vậy, chi phí điều trị hiện lên đến 500.000 USD/lần, và chưa rõ hiệu quả lâu dài duy trì trong bao lâu.
Trong nghiên cứu của giáo sư Schett với 24 bệnh nhân lupus nặng, tất cả trừ một người đều vào trạng thái thuyên giảm, không cần dùng thêm thuốc trong ít nhất 6 tháng – nhiều người duy trì tới hơn 4 năm. Một trường hợp tái phát sau đó được điều trị lại và hiện đã hết triệu chứng.
Cuộc sống mới hậu điều trị: Tự do, chủ động và trọn vẹn
Tác động từ CAR T-cell không chỉ nằm ở khía cạnh y tế, mà còn thay đổi sâu sắc cuộc sống bệnh nhân. Với Janina, cô có thể đi du lịch tới Ai Cập, Nam Phi, Úc mà không cần mang theo “kho thuốc” hay lo lắng bị ốm. “Hồi trước, một chuyến đi tới trung tâm thương mại là đã hết sức,” cô kể. “Giờ tôi có thể làm 10 việc như vậy trong một ngày.”
Còn với Jennifer Le, sau nhiều năm ngủ không tròn giấc vì phải đi tiểu đêm do tổn thương thận, cô nay đã có thể làm việc từ 5h sáng, ngủ ngon và mang vác đồ nặng. Cô cũng dự định sẽ cố gắng mang thai trong năm nay.
Lần khám gần đây với bác sĩ Sise – đúng 6 tháng sau khi điều trị – Jennifer lần đầu tiên trả lời “không” với tất cả câu hỏi về triệu chứng. Một điều chưa từng xảy ra kể từ năm 2016.
shared via nytimes,
